Zemcelpro：通过创新干细胞疗法彻底改变血癌治疗

作为一名干细胞专栏作家，我见证过无数的突破，但很少有像最近批准的 Zemcelpro®这是一种突破性的干细胞疗法，有望彻底改变缺乏合适供体细胞的血癌患者的治疗方案。这项创新代表着再生医学和造血干细胞移植领域的重大飞跃。

Zemcelpro 是什么以及它是如何起作用的？

Zemcelpro 是一种 一次性个性化冷冻保存造血干细胞移植产品 由ExCellThera的子公司Cordex Biologics开发。这项创新疗法解决了每年数千名血癌患者面临的关键挑战，他们缺乏适合传统移植的供体细胞。

该疗法由源自同一疗法的两个基本成分组成 脐带 血液单位：

1. UM171扩增的CD34+细胞 （称为 dorocubicel）
2. 未扩增的CD34-细胞

通过 ExCellThera 专有的 Enhance™ 平台，该平台专注于 细胞扩增和代谢适应性Zemcelpro 可增强小剂量脐带血干细胞的功效。该平台扩展了 造血干细胞 任何来源的造血干细胞（HSC），同时对抗培养或基因编辑引起的应激效应。UM171分子——Zemcelpro背后的核心技术——展现了 一流的体外扩增 以及HSC的代谢适应机制。

表格：Zemcelpro 治疗成分

ExCellThera的作用和目标疾病

ExCellThera 该公司是强化血液干细胞治疗领域的全球领导者。该公司专注于为需要造血干细胞移植 (HSCT) 的患者开发创新解决方案。凭借其专有技术，该公司在干细胞扩增和代谢适应研究领域处于领先地位。

Zemcelpro 专为 成人 血癌 患者 在清髓性治疗后需要接受异基因造血干细胞移植，但缺乏合适供体细胞的患者。这包括以下诊断的患者：

• 白血病
• 骨髓增生异常综合征

该疗法解决了欧洲尚未满足的关键医疗需求， 每年超过 10,000 名患者 被诊断患有血液恶性肿瘤，需要进行干细胞移植。尤其为那些严重缺乏合适捐献者的少数族裔患者带来了希望。

作用机制和监管批准

Zemcelpro 的革命性方法在于它能够 提高有限的功效 干细胞 来自一个小的脐带血单位。通过使用UM171分子扩增CD34+细胞，该疗法可以创造出一种更有效的移植产品，从而加速造血恢复。

临床数据展现了令人印象深刻的疗效。两项单组开放标签研究的汇总分析显示， 25 名患者中的 21 名（84%） 中位时间20天内实现中性粒细胞植入。与标准疗法相比，Zemcelpro显著缩短了恢复时间——中性粒细胞植入平均发生在 10 天内 而对照组则为 12 天，血小板植入也显著加快。

这种增强的恢复可减少严重的并发症：中性粒细胞减少症（中性粒细胞计数低）和血小板减少症（血小板计数低），从而分别降低感染和出血风险。

欧盟委员会（EC）授予 有条件上市许可 Zemcelpro 将于 2025 年 8 月 27 日获得批准。此次批准是在 2025 年 6 月欧洲药品管理局 (EMA) 人用药品委员会 (CHMP) 给予积极意见之后做出的。作为一项有条件的批准，ExCellThera 需要提交正在进行的研究的全面临床数据。该公司已宣布计划尽快启动 III 期临床试验。

已获批准的干细胞疗法前景广阔

Zemcelpro 进入了日益壮大的已获批准的细胞和基因疗法领域。全球 CGT 市场预计将达到 到2031年，将达到14520亿，年增长率为18.9%。

中国已成为一个重要的参与者，批准 九种细胞和基因治疗产品其中包括：

• 七款CAR-T产品
• 一项有条件批准的干 细胞疗法 （Amycyto 注射液用于治疗急性移植物抗宿主病）
• 一种完全批准的基因疗法 （适用于中度至重度血友病B）

尤其， 五种CAR-T疗法 最近被列入中国国家保险目录初审名单，旨在优化支付方式，加速CGT治疗的采用。

除了血癌之外，干细胞疗法在多个治疗领域也展现出良好的前景。专家共识文件现已支持其在以下领域的应用： 15种不同的疾病类别， 包括：

• 抗衰老与修复
• 自身免疫性疾病 （系统性红斑狼疮、慢性移植物抗宿主病、克罗恩病）
• 退行性疾病 （骨关节炎、心力衰竭、慢性下肢缺血）
• 感染和器官修复 （新冠肺炎、肝硬化失代偿、肾脏疾病、牛皮癣）

表格：部分已获批准的干细胞疗法

未来方向和影响

Zemcelpro 的获批预示着干细胞移植新时代的到来。一些创新趋势正在塑造这一领域：

1. iPSC技术成熟：诱导多能干细胞（iPSC）技术已达到相当成熟，可以创造 “现成的”通用疗法日本、美国和中国的主要研究中心已经建立了广泛的 iPSC 库，有可能实现“现成的”干细胞药物的批量生产，从而大幅降低成本和治疗时间。
2. CAR-MSC疗法: CAR-T技术在癌症治疗中的成功启发了 CAR-MSC疗法通过给间充质干细胞配备嵌合抗原受体（CAR），研究人员可以制造出“智能生物导弹”，精准瞄准炎症部位或受损组织，在治疗急性呼吸窘迫综合征（ARDS）、自身免疫性疾病和一些实体肿瘤方面显示出非凡的潜力。
3. 疾病建模和药物筛选：iPSC 技术可以创造 患者特异性微型疾病模型 在培养皿中。研究人员可以将患者细胞重新编程为iPSC，然后将其分化为与疾病相关的细胞类型（心肌细胞、神经元、肝细胞），从而彻底改变药物开发和个性化医疗。

结论：干细胞医学的新篇章

Zemcelpro 的批准不仅仅代表着一种治疗选择——它还意味着 范式转变 我们如何应对难以治疗的血癌？对于没有合适捐献者的患者，尤其是来自少数民族背景的患者，这种疗法为他们带来了前所未有的希望。

干细胞治疗的未来前景越来越光明。随着 基因编辑（CRISPR）, 类器官系统， 和 生物材料 随着先进干细胞平台的融合，我们正在见证一个全新医疗格局的出现。该领域正从简单的组织修复向潜在的 逆转衰老并再生整个器官.

然而，挑战依然存在。 生产成本高 像 Zemcelpro 这样的创新疗法在某些地区可能存在可及性受限的问题。长期疗效和安全性数据仍需进一步研究。随着研究人员通过优化生产工艺和开展更多临床试验来解决这些问题，我们可以期待干细胞技术能够惠及越来越多的患者群体。

Zemcelpro 的获批开启了造血干细胞移植的新篇章，为将细胞疗法应用于其他疾病提供了宝贵经验。在庆祝这一里程碑的同时，我们也必须保持科学的严谨性——开展全面的后续研究，监测长期疗效，并持续创新，造福全球患者。

干细胞革命已从概念走向临床，患者也开始收获数十年科学研究的成果。随着每一项新疗法的获批，我们距离充分发挥再生医学的潜力更近一步。