自闭症干细胞疗法：神经发育障碍治疗的新曙光

了解自闭症谱系障碍 (ASD)

自闭症谱系障碍 (ASD) 是一种复杂的神经发育障碍，其特征是持续的社交沟通障碍、兴趣狭窄和重复性行为。症状通常出现于儿童早期，严重程度差异很大。其核心特征包括难以维持目光接触、难以理解社交暗示、难以进行互动对话，以及难以表现出刻板的日常行为或重复性动作。ASD 还常常伴有焦虑、注意力缺陷和胃肠道问题等症状，这进一步增加了患者护理的难度。目前估计，全球 ASD 患病率约为 1-2%，随着认知度和诊断标准的提高，诊断率正在上升。

传统ASD疗法的局限性

自闭症谱系障碍 (ASD) 的传统干预措施侧重于症状管理，而不是解决潜在的神经功能障碍：

• 行为疗法： 应用行为分析 (ABA) 和言语治疗旨在提升沟通能力和适应能力。虽然这些方法对某些人有效，但需要长期高强度的投入，并且个体间疗效并不一致。
• 药物治疗： 利培酮等药物可以针对合并症状（例如易怒），但无法解决 ASD 的核心特征，并且具有代谢和神经系统副作用的风险。
• 饮食和替代疗法： 无麸质饮食或感觉统合疗法缺乏强有力的经验支持，常常导致多变且不可持续的结果。

这些方法虽然很有价值，但也凸显了针对 ASD 生物学根源的治疗方法的迫切需求。

干细胞治疗：机制和临床证据

干细胞疗法已成为一种突破性的策略，利用细胞的再生和免疫调节特性，如 间充质干细胞 细胞（MSCs）和 脐带衍生细胞。关键机制包括：

• 神经修复： MSCs 分泌神经营养因子（例如 BDNF），促进突触可塑性和神经元存活。
• 免疫调节： 通过抑制促炎细胞因子（例如 TNF-α、IL-6）并增强抗炎信号， 干细胞减轻与 ASD 病理相关的神经炎症。
• 肠脑轴调节： 临床前研究表明 干细胞 恢复肠道菌群平衡，间接改善行为症状。

临床试验亮点

最近的试验强调了 干细胞:

• 2025 年的一项研究涉及 1,011 名接受自体骨髓单核细胞 (BMMNC) 治疗的 ASD 患者，报告 90.6%整体改进 在社交互动、沟通和重复行为方面。PET-CT扫描证实了大脑中对认知和情绪调节至关重要的区域的代谢活动增强。
• 对 11 项试验（461 名患者）的荟萃分析显示，儿童自闭症评定量表 (CARS) 评分显著降低（平均降低：-9.08； 页 < 0.01) 和适应行为的改善，仅发生轻微的不良事件（例如短暂性发烧）。
• 在2023年的一次审判中， 脐带 对 45 名儿童注射 MSCs 后，12 个月内眼神交流和社交能力均得到持续改善，证明了重复注射的安全性。

挑战与未来方向

尽管前景光明，但挑战依然存在：

• 标准化： 细胞来源（例如骨髓与脐带血）、剂量和输送方法（静脉内与鞘内）的变化使方案优化变得复杂。
• 长期安全性： 尽管目前的数据显示风险很小，但仍需要进行纵向研究来评估迟发性影响。
• 成本和可达性： 高昂的治疗费用限制了其广泛应用，因此需要可扩展的制造解决方案。

未来的研究应优先考虑大规模随机试验、生物标志物驱动的患者分层以及整合外泌体或基因编辑的组合方法。

结论

干 细胞疗法 代表 范式转变 在自闭症谱系障碍（ASD）治疗中，这项技术为解决该疾病的生物学基础（而非仅仅掩盖症状）带来了希望。随着临床证据的积累和技术的进步，这种创新方法或许能重新定义数百万自闭症患者及其家庭的护理，帮助他们应对复杂的自闭症问题。