造血干细胞就像人体血液的主要制造者。这些特殊的细胞存在于骨髓中。它们制造各种血细胞，例如红细胞、白细胞和血小板。体内每个成熟的血细胞都来自造血干细胞。如果有人患有严重的血液疾病，医生可能会进行移植。在移植过程中，健康的造血干细胞会取代受损的造血干细胞。移植给人们带来希望，它可以帮助儿童和成人。移植可以挽救生命，这要归功于造血干细胞。移植给了人们另一次机会，它利用了造血干细胞的特殊力量。
造血干细胞
它们是什么
造血系统 干细胞 是造血系统的基础。这些细胞非常稀有，但非常重要。它们能够制造体内各种血细胞。科学家将这种特殊能力称为多能性。造血干细胞能够制造红细胞、白细胞和血小板。它们还能自我复制更多细胞。这有助于造血系统在人的一生中正常运转。造血祖细胞来自这些干细胞。它们帮助细胞分化成不同的血细胞。这个过程被称为 分化. 分化使每个细胞都成为特定类型的血细胞。
它们的发现地
大多数造血 干细胞造血干细胞存在于骨髓中。骨髓是它们出生后的主要家园。在婴儿成长过程中，这些细胞首先出现在主动脉-性腺-中肾区域。之后，它们会移至肝脏。最后，它们会在骨髓中定居。对于健康的成年人来说，骨髓仍然是它们的主要栖息地。一些造血干细胞也存在于外周血和脐带血中。医生会采集外周血祖细胞和脐带血，用于帮助需要造血干细胞移植的患者。
关键属性
造血干细胞因其功能而显得特殊。
- 它们可以自我复制，也可以变成不同的血细胞。
- 当细胞分裂并产生更多的干细胞时，就会发生自我更新。
- 分化使它们变成红细胞、白细胞或血小板。
- 大多数细胞都保持安静并且不会一直分裂。
- 骨髓微环境发送信号来控制细胞的活动。
- 这些 细胞可以 从骨髓转移到血液。
- 它们可以承受压力，例如辐射，并可以帮助修复移植后受损的造血组织。
注意：自我更新和分化之间的适当平衡可保持造血系统健康并随时准备帮助身体。
造血干细胞的工作原理
血细胞生成
造血干细胞在造血系统中至关重要。这些细胞大多存在于骨髓中。它们通过自我更新产生更多的干细胞，并通过分化产生新的血细胞。身体每天都需要更换旧的或受损的血细胞。造血干细胞每天产生数十亿个新细胞来提供帮助。骨髓就是这一切发生的地方。
- 成年人每天大约会产生4000亿到5000亿个新血细胞。
- 骨髓中的造血干细胞是其主要来源。
- 这些细胞利用 自我更新和分化 保持血细胞数量稳定。
分化遵循一定的步骤。每种血细胞类型都以特殊的方式来自造血干细胞：
| 血细胞类型 | HSC 的分化途径 | 成熟地点 |
|---|---|---|
| 红细胞 | HSC → 幼红细胞 → 网织红细胞 → 成熟红细胞 | 骨髓 |
| 白细胞 | – 髓系：造血干细胞 → 髓母细胞 → 髓细胞 → 粒细胞（嗜碱性粒细胞、嗜酸性粒细胞、中性粒细胞） – 髓系：造血干细胞 → 单核细胞 → 单核细胞 – 淋巴系：造血干细胞→淋巴母细胞→T细胞、B细胞、自然杀伤细胞 | 骨髓和淋巴组织 |
| 血小板 | HSC → 巨核细胞 → 巨核细胞 → 血小板碎片 | 骨髓 |
造血系统需要自我更新和分化之间的平衡，以维持血液供应的健康和稳定。
免疫系统支持
造血干细胞有助于 免疫系统 也一样。它们制造所有对抗疾病的特殊免疫细胞。自我更新使这些细胞能够终生保持免疫系统的强大。 差异化 帮助它们形成T细胞、B细胞和自然杀伤细胞。这些细胞保护身体免受细菌侵害。
医生在骨髓移植中使用造血干细胞。这些移植有助于重建虚弱的免疫系统。患者获得新的 免疫细胞 抵抗感染。骨髓是造血干细胞的安全场所。它保护造血干细胞，并帮助控制自我更新和分化。
注：科学家研究造血干细胞如何对信号作出反应并转化为免疫细胞。这项研究有助于更好地治疗癌症等疾病。了解自我更新和分化有助于医生以新的方式支持免疫系统。
造血干细胞移植
治疗血液疾病
医生使用 造血干细胞移植 适用于多种棘手的血液和免疫系统疾病。这种疗法将患病或受损的造血细胞替换为健康细胞。新细胞帮助身体恢复正常血细胞。造血干细胞疗法可以治愈或控制其他疗法无法改善的疾病。
一些可通过造血干细胞移植治疗的常见血液和免疫疾病包括：
- 地中海贫血
- 贫血
- 镰状细胞性贫血症
- 严重联合免疫缺陷病（SCID）
- Wiskott-Aldrich综合征
- 克拉伯病
- 赫勒综合征
- 脑白质营养不良
- 肾上腺脑白质营养不良（ALD）
- 重型再生障碍性贫血（SAA）
- 异染性脑白质营养不良 (MLD)
医生还使用造血 干细胞治疗 适用于某些癌症，例如白血病和淋巴瘤。当其他疗法无效时，这种疗法给患者带来了希望。
移植过程
造血干细胞移植有几个重要步骤。每个步骤都有助于使移植更好地发挥作用。
- 捐赠者选择
医生会寻找合适的捐献者。捐献者可以是家人、志愿者或脐带血单位。最佳捐献者通常基因匹配程度较高。这可以降低出现问题的几率。 - 评估和移植前测试
医疗团队检查患者是否已准备好接受移植手术。他们会进行检查，以规划最佳的治疗方案。 - 干细胞采集
医生从捐献者体内采集造血干细胞。他们使用骨髓、外周血或脐带血。大多数成年人采集外周血干细胞。脐带血通常用于儿童。 - 调理治疗
患者接受化疗、放疗或两者兼而有之。这可以杀死病变细胞，并为身体做好准备，接受新的干细胞。 - 干细胞输注
医疗团队将干细胞注入患者的血液中。这很像输血。 - 中性粒细胞减少期
病人现在免疫系统非常弱。医生给病人注射抗生素和其他药物来阻止感染。 - 植入和恢复
新的造血干细胞进入骨髓，开始制造新的血细胞。植入发生在移植后约12至30天。医生会检查血细胞计数并观察是否存在问题。 - 移植后护理
患者需要密切随访。医生会检查是否存在移植物抗宿主病、感染和器官损伤等问题。完全恢复免疫功能可能需要长达一年的时间。
提示：患者在康复期间必须遵守严格的规定，以避免感染。他们可能需要在几个月内远离人群、某些食物和宠物。
下表列出了造血干细胞的主要来源和一些区别：
| 来源 | 常见用途 | 优势 | 注意事项 |
|---|---|---|---|
| 骨髓 | 儿童、部分成人 | 降低 GVHD 风险 | 植入速度较慢 |
| 外周血 | 大多数成年人 | 更快植入 | 移植物抗宿主病 (GVHD) 风险更高 |
| 脐带血 | 儿童，无匹配捐赠者 | 易于收集，匹配不太严格 | 细胞剂量较低，恢复较慢 |
成功案例
造血干细胞移植挽救了许多人的生命。有些人长期保持健康，甚至痊愈。例如，“柏林病人”接受了来自一位携带特殊基因改变的捐赠者的干细胞移植。这导致艾滋病毒感染长期缓解，展现了造血干细胞疗法的强大功效。
患有白血病的儿童也得到了很大的帮助。最近的研究表明，极高危急性淋巴细胞白血病 (ALL) 儿童在接受干细胞移植后，五年生存率为 65%。对于急性髓系白血病 (AML)，五年生存率为 74%。这些数字表明造血干细胞移植的效果非常好。
| 健康）状况 | 10年总生存率 | 10年无病生存期 | 10年复发率 | 10年非复发死亡率 |
|---|---|---|---|---|
| 急性髓性白血病（AML） | 84% | 82% | 10% | 9% |
| 急性淋巴细胞白血病（ALL） | 84% | 82% | 9% | 9% |
| 骨髓增生异常综合征（MDS） | 80% | 78% | 10% | 12% |
| 淋巴瘤 | 84% | 82% | 6% | 11% |
| 重型再生障碍性贫血（SAA） | 92% | 不适用 | 不适用 | 不适用 |
全球医生每年进行近9万例造血干细胞移植。随着越来越多的人获得这种挽救生命的疗法的帮助，这一数字还在持续上升。造血干细胞移植为曾经被认为无法治愈的疾病患者带来了希望。随着研究的深入和护理的改善，更多患者将在移植后继续生存并生活得更好。
造血干细胞的未来
研究进展
科学家们正在学习有关 造血干细胞他们发现了一种名为c-Kit相关吞噬作用的过程。在这个过程中，造血干细胞从巨噬细胞中获取膜蛋白。这有助于控制细胞是留在骨髓中还是进入血液。如果医生能够改善这一过程，他们或许能够收集更多造血干细胞用于移植。目前，许多药物无法帮助释放足够的细胞。这项研究或许可以解决这个问题。
自20世纪50年代以来，异基因移植发生了巨大的变化。医生现在能够挑选更优秀的捐献者，并在移植前采用更安全的治疗方案。他们还能更好地应对移植物抗宿主病。这些变化使得 造血移植 更安全、效果更佳。基因编辑也使造血疗法更加完善。CRISPR-Cas9 和碱基编辑器等新工具可以改变造血干细胞中的 DNA。这些工具有助于治疗镰状细胞病和地中海贫血等疾病。临床试验目前正在使用这些工具来修复单基因问题。研究人员正在研究更安全、更有效地将基因编辑应用于造血疗法的方法。
扩大治疗选择
如今，造血干细胞疗法能够治疗的疾病比以往更多。医生使用这些疗法治疗血液疾病、免疫疾病以及某些癌症。适用疾病包括：
- 原发性免疫缺陷，如 ADA 缺陷型严重联合免疫缺陷 (SCID)、X 连锁 SCID 和 Wiskott-Aldrich 综合征
- 镰状细胞病和β地中海贫血等血红蛋白病
- 储存和代谢紊乱，如戈谢病和粘多糖病
- 先天性血细胞减少症和干细胞缺陷，例如范可尼贫血和 Schwachman-Diamond 综合征
- 针对某些癌症的工程化T细胞疗法
许多造血疗法正处于早期临床试验阶段或已获批。Strimvelis 是治疗 ADA 缺陷型严重联合免疫缺陷症 (SCID) 的一种疗法。造血干细胞治疗市场正在快速增长。专家预计未来十年其规模将几乎翻一番。更深入的研究、更精准的供体匹配以及新的基因编辑工具都有助于推动这一增长。
造血疗法仍然存在一些问题。医生在寻找足够匹配的捐献者、体外培养细胞以及降低成本方面都面临困难。下表列出了未来面临的一些最大问题：
| 挑战区 | 细节 |
|---|---|
| 捐赠者可用性 | HLA 匹配的捐赠者不足，尤其是对于某些群体而言 |
| 细胞扩增 | 难以培养足够的造血干细胞用于治疗 |
| 移植风险 | 移植物排斥、移植物抗宿主病和免疫并发症 |
| 基因编辑 | 需要更安全、更高效的编辑和长期安全数据 |
| 可访问性 | 高昂的费用限制了谁可以接受这些治疗 |
注：新的研究和技术将有助于解决这些问题。随着科学家们不断找到更多方法帮助患者并改进治疗方案，造血干细胞治疗的未来前景一片光明。
接受器官移植可以让人们重新开始。移植后，生活通常会变得更好。但康复需要时间和他人的帮助。许多人对移植知之甚少。因此，学习和向他人传授知识至关重要。人们可以通过注册成为器官捐献者来提供帮助。他们也可以参加相关活动或向他人介绍移植知识。新的研究和更好的护理使移植更加安全。越来越多的人在移植后生活得更好。移植的前景一片光明。
- 支持移植的方法：
- 加入捐赠者登记处
- 倡导意识
- 支持患者计划
常问问题
什么是造血干细胞移植？
造血干细胞移植将病变的造血细胞替换为健康的造血细胞。医生用这种方法治疗白血病和淋巴瘤等疾病。一些免疫系统疾病也通过这种方式治疗。新细胞帮助身体制造正常的血细胞。
谁可以捐献造血干细胞？
医生需要与患者组织类型匹配的捐献者。家庭成员可以捐献。无关的志愿者或脐带血单位也可以提供帮助。许多人加入捐献者登记册来帮助他人。
捐赠过程痛苦吗？
大多数捐献者会感到轻微酸痛或疲倦。医生会使用药物从血液或骨髓中采集干细胞。大多数人捐献后很快就会感觉好转。
移植后需要多长时间才能恢复？
每个人的恢复时间都不一样。大多数患者需要住院数周。免疫系统可能需要数月才能恢复。在此期间，医生会密切观察患者。
造血干细胞移植能治愈疾病吗？
是的，移植可以治愈某些血癌和遗传疾病。成功与否取决于疾病类型和患者的健康状况，也取决于捐赠者的匹配程度。许多人在接受良好的移植后过上了健康的生活。
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