Lésion de la moelle épinière : un défi médical mondial
La lésion de la moelle épinière (LME) est une maladie neurologique dévastatrice caractérisée par des lésions permanentes des fonctions motrices et sensorielles, entraînant souvent une paralysie. Les causes fréquentes incluent les traumatismes (par exemple, accidents ou chutes) et les maladies dégénératives. Les patients peuvent souffrir d'une perte partielle ou totale de la mobilité des membres, de troubles vésicaux et intestinaux, de douleurs chroniques et nécessiter une rééducation et des soins à vie.
À l’échelle mondiale, environ 15 millions de personnes vivent avec une LME, y compris plus de 3 millions en Chine, où 100 000 nouveaux cas sont signalés chaque année. Le fardeau socio-économique est immense : les coûts des soins de santé à vie dans les pays à revenu élevé dépassent 1 million de livres sterling par patient, aggravés par une participation réduite au marché du travail et des problèmes de santé mentale.
Shize Biotech : pionnier des thérapies cellulaires universelles dérivées des cellules iPSC
Fondée en 2021 par le Dr Xiang Li, un vétéran de la pluripotence induite cellule souche Recherche (iPSC), Shize Biotech (Suzhou) s'est imposée comme un leader dans le développement de thérapies cellulaires allogéniques dérivées de cellules iPSC prêtes à l'emploi pour les troubles du système nerveux central (SNC). La mission de l'entreprise est de cibler des maladies comme la maladie de Parkinson, la sclérose latérale amyotrophique (SLA) et les lésions médullaires, des affections pour lesquelles les options thérapeutiques sont limitées.
La thérapie à base de cellules progénitrices neurales dérivées d'iPSC « prête à l'emploi »
Le produit phare de Shize s'appuie sur cellules iPSC de qualité clinique différenciées en cellules progénitrices neuronales spécifiques à chaque sous-type. Ces cellules sont conçues pour remplacer les neurones endommagés, favoriser la régénération neuronale et restaurer la connectivité fonctionnelle chez les patients atteints de lésion médullaire. Des études précliniques ont démontré leur efficacité sur des modèles animaux, montrant une amélioration de la récupération motrice et une réduction de l'inflammation.
Progrès cliniques et étapes réglementaires
En mai 2025, Shize a obtenu les approbations de la NMPA chinoise et de la FDA américaine pour lancer Essais de phase I/II pour le traitement des lésions médullaires : une première mondiale pour les thérapies dérivées des cellules iPSC dans cette indication. En collaboration avec des hôpitaux de premier plan comme le troisième hôpital affilié à l'université Sun Yat-sen, ces essais visent à évaluer la sécurité et l'efficacité chez les patients souffrant de lésions aiguës à subaiguës. Ces essais s'appuient sur des succès antérieurs : en 2023, leur traitement contre la SLA est devenu le premier médicament chinois dérivé d'iPSC a obtenu la désignation de médicament orphelin de la FDA, garantissant une exclusivité commerciale de 7 ans après l'approbation.
Un héritage d'innovation dans le domaine thérapeutique du SNC
Depuis sa création, Shize s'attache à relever les défis uniques du développement de médicaments pour le SNC. Parmi ses principales réalisations, on peut citer :
- 2021–2023 : Création d'une installation de R&D et GMP de 5 000 m², permettant une production évolutive de lignées iPSC de qualité clinique.
- 2024: La première étude clinique nationale de Chine sur la maladie de Parkinson a été achevée, démontrant une amélioration soutenue des symptômes chez les patients sur 12 mois.
- 2025: A élargi son pipeline à cinq thérapies expérimentales, toutes soumises à une double réglementation américano-chinoise.
Soutenu par des investisseurs de premier plan (par exemple, Sequoia Capital, Lilly Asia Ventures), Shize illustre l'influence croissante de la Chine dans la biotechnologie de pointe, alliant rigueur académique et évolutivité industrielle.
Conclusion : Vers une nouvelle ère en médecine régénérative
La thérapie des lésions médullaires de Shize Biotech représente un changement de paradigme : des soins palliatifs à la réparation régénérative. Bien que des défis subsistent (par exemple, la sécurité à long terme et la compatibilité immunitaire), leurs progrès soulignent le potentiel des technologies iPSC pour répondre à des besoins non satisfaits en neurologie. La communauté médicale mondiale suit de près l'avancement des essais cliniques, pleine d'espoir en un avenir où la paralysie ne sera plus une condamnation à perpétuité.
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